骨髓增生异常综合征治疗进展

骨髓增生异常综合征（myelodysplastic syndromes，MDS）是一组起源于造血干细胞的异质性髓系克隆性疾病，其特点是髓系细胞发育异常，表现为无效造血、难治性血细胞减少，高风险向急性髓系白血病(AML)转化。

回首过去，展望未来。新年伊始，【医脉通血液科】特别推出“年度盘点”系列文章，今天，小编带大家一起回顾2020年MDS相关进展。点击“相关的文章标题”即可阅读相关原文哦~

专家解读篇

在临床工作中我们见到了越来越多的MDS，但是其诊断相对复杂，特别是对于低危MDS的鉴别相对困难。2020年第六十一届ASH北京传达会上，北京中日友好医院的李振玲教授在遏制较低危MDS进展以及较高危MDS的治疗选择和评估等方面进行了介绍。详情请戳：骨髓增生异常综合征的治疗选择与评估

在中华医学会第16次全国血液学学术会议（CSH 2020）上中国医学科学院血液病医院肖志坚教授进行了有关MDS精准诊断的主题报告。详情请戳：CSH 2020 | 肖志坚教授：MDS精准诊断

随着生活水平的提高及医学的发展，人类的寿命显著延长，部分老年血液肿瘤患者脏器功能较好且没有严重的基础疾病，他们治疗意愿较强且追求治愈。目前，减低强度预处理的异基因造血干细胞移植（allo-HSCT）已可使三分之二的55-70岁的白血病及MDS患者获得治愈，疗效明显优于化疗。那么对于老年患者allo-HSCT的难点是什么呢？移植中我们需要注意什么？现通过两个病例进行说明，详情请戳：吴彤主任：通过两例老年MDS/白血病患者的移植来看个性化预处理方案的重要性 | 专家观点

美国国立卫生研究院的数据显示，在社区的实践中，只有不足50%的患者进行了细胞遗传学和分子生物学检查。目前，主要使用修订的国际预后评分系统，整合分子数据并考虑患者相关因素，对MDS患者进行危险分层。根据这些信息，患者可分为两大类：低危组和高危组。美国李莫菲特癌症研究中心Rami S. Komrokji教授分别对高危和低危MDS的治疗经验与挑战进行了分享。详情请戳：国际视角 | 骨髓增生异常综合征的治疗挑战与新策略

研究进展篇

高危骨髓增生异常综合征（HR-MDS）目前存在许多治疗难题，2020年EHA大会上有多项关于HR-MDS治疗新药的研究。详情请戳：2020 EHA | 骨髓增生异常综合征和急性髓性白血病最新进展

阿扎胞苷是一种去甲基化药物，适用于治疗国际预后评分系统(IPSS)中的中危-2及高危MDS成年患者，有关阿扎胞苷用于MDS的进展，详情请戳：阿扎胞苷用于AML/MDS的治疗 | 进展汇总

Eytan M Stein等在《柳叶刀·血液学》杂志上发表了一项针对口服药物enasidenib（恩西地平）治疗复发/难治性AML患者和MDS患者的I/II期临床试验的亚组分析结果，详细描述了部分MDS患者在接受恩西地平治疗后的情况。详情请戳：Enasidenib：治疗骨髓增生异常综合征的灵丹妙药？

临床管理篇

患者确诊为MDS后，如何预判疗效、合理选择高效治疗方案？预后分层系统在其中起重要作用。急性白血病和MDS临床最常用的预后分层系统汇总，详情请戳：一文汇总急性白血病、MDS常用预后分层系统（建议收藏）